El costo de milagros médicos

Monterrey— Suhellen Oliveira Da Silva tenía seis meses de embarazo cuando se enteró de que el niño que esperaba tenía la misma enfermedad que había dejado paralizado a su primogénito. Pero esta vez, había un tratamiento que podría marcar una gran diferencia. Este bebé podría vivir una vida normal.

El problema era el precio: el tratamiento costaba el equivalente a 1.7 millones de dólares y el sistema de salud pública de Brasil, donde vive la familia, se rehusaba a pagarlo.

Así que Da Silva llevó su caso al tribunal -y ganó. Un juez falló que el Gobierno tenía que comprar la terapia para su hijo menor, Levi. Hoy, Levi, de 2 años, habla, aplaude y gatea, cosas que su hermano Lorenzo, de 10 años, no puede hacer.

El tratamiento, Zolgensma, una infusión de una sola toma, se encuentra entre los primeros de una nueva clase de terapias génicas que ofrecen una enorme promesa para las personas con enfermedades fatales o debilitantes -a precios astronómicos. Su fabricante, la compañía farmacéutica Novartis, ha negociado acuerdos con sistemas nacionales de salud y las aseguradoras para que el medicamento esté cubierto en muchos países ricos.

Con Zolgensma, que trata un raro trastorno genético conocido como atrofia muscular espinal, o AME, experimentando una desaceleración en sus ventas, Novartis está presionando para obtener amplia cobertura en países de ingresos medios como Brasil, donde los sistemas de salud pública a menudo carecen de fondos suficientes. Se ha convertido en una prueba de si terapias así pueden ganar una amplia cobertura en todo el mundo.

Después de más de 100 demandas exitosas que obligaron al sistema de salud pública brasileño a pagar el tratamiento, el Gobierno anunció en diciembre que comenzaría a cubrir Zolgensma para los bebés con casos más graves de AME más adelante este año. El Gobierno ha acordado pagar el equivalente a alrededor de 1 millón de dólares por cada tratamiento.

En una audiencia sobre el tema de la cobertura, una congresista, Adriana Ventura, expresó simpatía por las familias que buscan el tratamiento, pero dijo, "Tampoco podemos ser irresponsables y aprobar algo que no es sostenible a largo plazo". Agregó que la preocupación es que "para darle a uno, tienes que quitar lo básico a millones de personas".

Un análisis de un investigador en la agencia reguladora de medicamentos de Brasil halló que los gastos ordenados por el tribunal en los primeros 14 meses de disponibilidad de Zolgensma en Brasil podrían haber solventado más de 4 millones de vacunas Covid-19.

Entre las terapias más costosas figuran las terapias génicas que prometen transformar trastornos hereditarios con una sola dosis. El precio de lista de Zolgensma de 2.1 millones de dólares en Estados Unidos en el 2019, que se creía el más caro cuando se estableció, ha sido superado cuatro veces desde entonces, y están en el horizonte muchos tratamientos más que se anticipa sean igual de costosos.

En Europa, un producto aprobado para un trastorno neurológico mortal conocido como leucodistrofia metacromática recibió precios de lista de hasta 3.9 millones de dólares. El año pasado, el sistema de salud de Alemania acordó pagar 2.6 millones de dólares con descuento. En Estados Unidos, la empresa de biotecnología Bluebird Bio fijó precios el año pasado de 2.8 millones de dólares cuando obtuvo aprobación para tratar un trastorno sanguíneo hereditario llamado beta talasemia y 3 millones de dólares para tratar una afección neurológica mortal conocida como adrenoleucodistrofia cerebral. Cuando los sistemas europeos se rehusaron a pagar lo que pedía Bluebird, retiró los productos del continente.

Los precios récord para las terapias génicas han escapado en gran medida a las críticas que han despertado otras decisiones de precios de la industria. El sentimiento refleja lo poderosas que son muchas de las terapias y su posición singular como tratamientos de una sola dosis. En algunos casos, una terapia así puede reemplazar los tratamientos crónicos que de otro modo se administrarían durante el resto de la vida del paciente a un costo acumulativo mucho mayor.

Aún así, para los países de ingresos medios, "si los ahorros potenciales ocurren en el futuro, es posible que las matemáticas no funcionen para ellos", dijo Rena Conti, economista de salud de la Universidad de Boston.

Tay Salimullah, un ejecutivo de Novartis, dijo que la compañía trabaja con gobiernos y planes de salud, en algunos casos permitiéndoles un esquema de pagos u ofreciendo una reducción de precio si Zolgensma no funciona.

'Este niño tiene futuro'

Hasta hace seis años, no había tratamientos aprobados para la AME, que afecta a uno de cada 10 mil recién nacidos. Los bebés con la forma más grave eran enviados a casa y se les decía a sus familias que se prepararan para su muerte.

Zolgensma y otros dos medicamentos han abierto posibilidades antes inimaginables para pacientes de AME. "Les digo a los padres que sigan poniendo dinero en su fondo para la universidad porque este niño tiene futuro", dijo Thomas Crawford, que atiende a pacientes de AME en Johns Hopkins Medicine, en Maryland.

Zolgensma funciona al reemplazar el gen faltante o que no funciona causante de AME con una copia funcional del gen. Ha sido administrado a más de 2 mil 500 niños y se ha aprobado para su uso en 46 países. Los estudios muestran que Zolgensma puede evitar que bebés y niños pequeños sigan perdiendo las células nerviosas que controlan el movimiento muscular, evitando un mayor deterioro, pero no puede restaurar la función motora o muscular ya perdida. Si se administra poco después del nacimiento, es posible que los niños no desarrollen discapacidades significativas. Los niños un poco mayores pueden evitar requerir un tubo de alimentación o respiración y pueden ser capaces de cierto movimiento.

Derecho a la salud

Da Silva nunca había oído hablar de AME cuando Lorenzo fue diagnosticado a los 6 meses de edad, en el 2013. Su desarrollo había sido normal, cuando de pronto se detuvo su progreso. Los médicos dijeron que no se podía hacer nada.

Cuando Da Silva descubrió en el 2019 que estaba inesperadamente embarazada de Levi, los médicos dijeron que era posible que nunca tuviera discapacidades de AME si pudiera conseguirle Zolgensma poco después de que naciera. La familia había estado luchando para mantenerse. Da Silva había renunciado a su empleo como agente de viajes para luchar por atención y terapias para Lorenzo; su esposo, Azen Balbino, tuvo periodos de desempleo en la recesión de Brasil. Sabían que tendrían que depender de un proceso llamado judicilizacão, en el que demandan efectivamente al Gobierno federal invocando el derecho constitucionalmente protegido a la salud para obligar al sistema público a pagar una terapia que de otro modo no proporcionaría.

Mientras Da Silva aún estaba embarazada, reclutó a Viviane Guimarães, una abogada de su ciudad, Recife, quien accedió a llevar su caso. Cuando Guimarães abogó ante el juez por una terapia muy costosa, argumentó que le ahorraría dinero al Gobierno en comparación con los otros medicamentos y la atención que Levi necesitaría sin ella.

Lorenzo recibe tres tipos de terapia todos los días. Un fisioterapeuta lo visita dos veces al día para golpear su pecho y succionar las secreciones que de otro modo lo asfixiarían. Tiene auxiliares de salud a su lado las 24 horas del día.

Si bien Levi no ha alcanzado todos los hitos de su edad, tiene movilidad y habla. Tiene terapia ocupacional y física diaria y continúa progresando en su desarrollo.

Cada vez que ve a sus dos hijos juntos, Da Silva recuerda el asombroso poder de Zolgensma. "Levi habla como un niño que no tiene AME", dijo.

Pocos recursos de sobra

Hasta ahora, Novartis ha registrado 3.7 mil millones de dólares en ingresos de Zolgensma, cobrando diferentes precios en diferentes lugares. El tratamiento no se ha convertido en un mega éxito en parte porque muy pocos pacientes son elegibles para recibirlo. Y las ventas han comenzado a disminuir. Los países de ingresos medios como Brasil podrían traer muchos más pacientes. Novartis ya ganó cobertura para Zolgensma en Rusia, Egipto y, más recientemente, Argentina. Continúa en negociaciones en más de 10 países, incluyendo Ecuador.

En Brasil, el Gobierno acordó cubrir el tratamiento solo para bebés con la forma más severa de AME que pueden respirar de forma independiente durante al menos la mayor parte del día. También deben tener menos de 6 meses de edad. Brasil ha acordado pagar Zolgensma para no más de 250 bebés en el curso de los próximos dos años. Si la demanda es mayor que eso, Novartis ofrecerá 40 tratamientos gratuitos. A lo sumo, el Gobierno gastaría alrededor de 50 millones de dólares en este primer grupo de niños este año y un total de 200 millones de dólares durante los cuatro años siguientes.

En comparación, un programa conocido como la farmacia del pueblo tuvo un presupuesto el año pasado equivalente a unos 380 millones de dólares para atender a más de 21 millones de personas, proporcionando medicamentos para afecciones como el asma, la diabetes y la alta presión arterial. El sistema de salud pública brinda atención a más de la mitad de los aproximadamente 216 millones de habitantes de Brasil. Las clínicas y hospitales en áreas de bajos ingresos carecen de suministros básicos y tecnología más sofisticada que máquinas de rayos X.

"Estamos hablando de un medicamento súper costoso", dijo Guimarães, la abogada de la familia Da Silva. "Pero cuando vas al hospital, la enfermera ni siquiera tiene un par de guantes de látex.

"La gente tendrá que sentirse cómoda con el debate, porque habrá muchas más terapias como ésta", añadió.

Lis Moriconi y André Spigariol contribuyeron con reportes a este artículo.