Nuevo tratamiento contra un tipo de anemia prueba ser seguro

Estados Unidos.- Un panel de expertos dijo hoy que un innovador tratamiento para la enfermedad de células falciformes era suficientemente seguro para uso clínico, allanando el camino para una probable aprobación federal para el 8 de diciembre de esa poderosa cura para una enfermedad que aflige a más de 100 mil estadounidenses.

La Administración de Alimentos y Medicamentos, FDA por sus siglas en inglés, ya había encontrado anteriormente que el tratamiento, conocido como exa-cel y que fue desarrollado conjuntamente por Vertex Pharmaceuticals de Boston y CRISPR Therapeutics de Suiza, es efectivo.

La conclusión a la que llegó hoy el panel acerca de la seguridad de exa-cel fue enviado a la FDA para que tome una decisión sobre la autorización para un uso más amplio en los pacientes.

Exa-cel libera a los pacientes de los efectos debilitadores y dolorosos de esa enfermedad crónica y letal.

Si es aprobado, el producto Vertex podría ser el primer medicamento para el tratamiento de esta enfermedad genética con una técnica que edita genes de CRISPR.

También podría ser la primera de una serie de nuevas opciones para curar esta dolorosa enfermedad.

Para el 20 de diciembre, la FDA decidirá sobre una segunda posible cura para las células falciformes, una terapia de genes diseñada por la empresa Bluebird Bio de Somerville, Massachusetts.

La enfermedad de células falciformes es causada por una mutación de genes que hace que las células sanguíneas se deformen.

Esto afecta a millones de personas en todo el mundo, la mayoría de las cuales tienen ascendencia africana.

Las células falciformes se estancan en las venas, provocando ataques cerebrales, daño orgánico y episodios de un agonizante dolor debido a que los músculos no reciben oxígeno.

Los nuevos tratamientos como el que fue apoyado hoy se espera que cuesten millones de dólares por paciente, aunque Vertex no ha dicho cuál será el precio.

Aunque un tratamiento de por vida para los pacientes que tienen la enfermedad es tremendamente caro, los costos para el sistema de salud se estiman en 3 billones de dólares al año.

No se sabe cuántas personas solicitarán la nueva terapia.

Las nuevas terapias no serán fáciles de soportar ya que los pacientes tendrán que padecer y someterse a quimioterapia y pasar más de un mes en el hospital.