Medicamento contra Alzheimer plantea un dilema para la F.D.A.

La Administración de Alimentos y Medicamentos está a punto de anunciar una de sus decisiones más polémicas en años: el destino de un medicamento para la enfermedad de Alzheimer que podría ser el primer tratamiento aprobado después de casi dos décadas de esfuerzos fallidos para encontrar formas de frenar la desgastante enfermedad.

El lunes, la agencia se pronunciará sobre el fármaco “aducanumab”, que tiene como objetivo frenar la progresión de los problemas de memoria y pensamiento en las primeras etapas de la enfermedad. Si se aprueba, sería el primer medicamento nuevo para el Alzheimer desde 2003 y el primer tratamiento en el mercado que ataca el proceso de la enfermedad en lugar de simplemente aliviar los síntomas.

Se convertiría en un fármaco de gran éxito en varios años, predicen los analistas, con un costo anual de decenas de miles de dólares por paciente y una ganancia inesperada para su fabricante, Biogen.

Grupos de pacientes, desesperados por recibir tratamientos, están presionando para obtener su aprobación. Pero dar luz verde al fármaco iría en contra de las objeciones de varios destacados expertos en Alzheimer y del comité asesor independiente de la F.D.A.

En noviembre, el comité votó abrumadoramente en contra de recomendar la aprobación, diciendo que los datos no demostraron de manera convincente que el aducanumab frenara el deterioro cognitivo. Más tarde, tres miembros del comité asesor escribieron una crítica punto por punto de la evidencia. Otros científicos, y un grupo de expertos independiente, dicen que el aducanumab no había mostrado un beneficio convincente que supere sus riesgos de seguridad.

"Esto no debería aprobarse, porque no se ha demostrado evidencia sustancial de efectividad", dijo el doctor Lon Schneider, director del Centro de Enfermedad de Alzheimer en la Universidad de California y uno de los muchos investigadores del sitio que ayudaron a realizar uno de los ensayos de aducanumab. "Hay muy pocas posibilidades de que esto aborde las necesidades de los pacientes".

Más allá del estado de este medicamento en particular, a algunos expertos les preocupa que la aprobación pueda reducir los estándares para medicamentos futuros, una cuestión especialmente importante en un momento en que la confianza del público en la ciencia se tambalea.

Aproximadamente seis millones de personas en Estados Unidos, y aproximadamente 30 millones en todo el mundo, tienen Alzheimer, un número que se espera que se duplique para el 2050.