Ensayo de nuevo fármaco contra Alzheimer obtiene resultados decepcionantes

Nueva York.- Un ensayo clínico seguido de cerca de un posible fármaco para el Alzheimer no logró prevenir ni retardar el deterioro cognitivo, otra decepción en el largo y desafiante esfuerzo por encontrar soluciones para la enfermedad.

El ensayo de una década fue la primera vez que las personas que estaban genéticamente destinadas a desarrollar la enfermedad, pero que aún no tenían ningún síntoma, recibieron un medicamento destinado a detener o retrasar el deterioro. Los participantes eran miembros de una familia extendida de 6000 personas en Colombia, de los cuales alrededor de 1200 tienen una mutación genética que prácticamente garantiza que desarrollarán la enfermedad de Alzheimer entre los 40 y los 50 años.

Para muchos miembros de la familia, que viven en Medellín y pueblos montañosos remotos, la enfermedad les ha robado rápidamente la capacidad de trabajar, comunicarse y realizar funciones básicas. Muchos mueren a los 60 años.

En el ensayo, 169 personas con la mutación recibieron un placebo o el fármaco crenezumab, producido por Genentech, parte del Grupo Roche. Otras 83 personas sin la mutación recibieron el placebo como una forma de proteger la identidad de las personas susceptibles de desarrollar la enfermedad, que está muy estigmatizada en sus comunidades.

Los investigadores del ensayo esperaban que intervenir con un medicamento años antes de que surgiera la memoria y los problemas de pensamiento podría mantener a raya la enfermedad y proporcionar información importante para abordar el tipo más común de Alzheimer que no está impulsado por una sola mutación genética.

"Estamos decepcionados de que crenezumab no haya mostrado un beneficio clínico significativo", dijo en una conferencia de prensa el doctor Eric Reiman, director ejecutivo del Banner Alzheimer's Institute, un centro de investigación y tratamiento en Phoenix, y líder del equipo de investigación. “Nuestros corazones están con las familias en Colombia y con todos los demás que se beneficiarían de una terapia eficaz para la prevención del Alzheimer lo antes posible. Al mismo tiempo, nos alienta saber que este estudio lanzó y continúa ayudando a dar forma a una nueva era en la investigación de la prevención del Alzheimer”.

Los resultados también son otro revés para los medicamentos que se dirigen a una proteína clave en el Alzheimer: el amiloide, que forma placas pegajosas en el cerebro de los pacientes con la enfermedad. Años de estudios con varios medicamentos que atacan el amiloide en diferentes etapas de la enfermedad han fracasado. En 2019, Roche detuvo otros dos ensayos de crenezumab, un anticuerpo monoclonal, en personas en las primeras etapas de la enfermedad de Alzheimer más típica, diciendo que era poco probable que los estudios mostraran beneficios.

El año pasado, en una decisión muy controvertida, la Administración de Drogas y Alimentos otorgó su primera aprobación de un fármaco antiamiloide, Aduhelm. La FDA reconoció que no estaba claro si Aduhelm podría ayudar a los pacientes, pero lo aprobó bajo un programa que permite la autorización de medicamentos con un beneficio incierto si son para enfermedades graves con pocos tratamientos y si los medicamentos afectan un mecanismo biológico que es razonablemente probable que ayude a los pacientes. La FDA dijo que el mecanismo biológico era la capacidad de Aduhelm para atacar el amiloide, pero muchos expertos en Alzheimer criticaron la decisión debido al historial deficiente de las terapias antiamiloide. Los resultados del ensayo este jueves solo se sumaron a la evidencia decepcionante.