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Internacional

Aprueban primera terapia de genes para anemia en el mundo

El tratamiento para la enfermedad de células falciformes fue autorizada en Gran Bretaña

Associated Press

jueves, 16 noviembre 2023 | 19:23

Associated Press | Imagen de microscopio muestra glóbulos rojos de un paciente con anemia falciforme

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Londres.-El regulador de medicamentos de Gran Bretaña autorizó el primer tratamiento en el mundo para la terapia de genes para la enfermedad de células falciformes, en una medida que podría ofrecer alivio a miles de personas que tienen esa enfermedad incapacitante en el Reino Unido.

En un comunicado de este jueves, la Agencia Reguladora de Medicamentos y Salud aprobó el Casgevy, siendo la primera medicina autorizada para usar la edición de genes, CRISPR, que hizo acreedores a sus fabricantes el Premio Nobel en el 2020.

La agencia aprobó el tratamiento para pacientes que padecen la enfermedad de células falciformes y talasemia que tienen 12 años o más.

Casgevy está elaborado por Vertex Pharmaceuticals Ltd en Europa y por CRISPR Therapeutics. Hasta la fecha, los trasplantes de médula, que son procedimientos extremadamente arduos y que vienen acompañados de efectos colaterales desagradables, habían sido el único tratamiento duradero.

“El futuro de esta cura que cambiará las vidas reside en el CRISPR que está basado en una tecnología de la edición de genes”, comentó la Dra. Helen O´Neill de la Universidad College London.

“El uso de la palabra “cura” en relación con la enfermedad de células falciformes o talasemia había sido hasta ahora incompatible, siendo un momento positivo en la historia”.

Tanto la enfermedad de células falciformes y talasemia son causadas por errores en los genes que transportan la hemoglobina, la proteína en los glóbulos rojos que lleva el oxígeno.

En las personas que tienen células falciformes --- que es particularmente común en lugares de África y el Caribe --- una mutación genética causa que las células tomen una forma de luna creciente, que puede bloquear el flujo de sangre y causar un gran dolor, daño orgánico, ataques cerebrales y otros problemas.

En las personas con talasemia, la mutación genética puede causar una severa anemia.

Los pacientes usualmente requieren de transfusiones de sangre cada varias semanas e inyecciones y medicinas de manera vitalicia.

La talasemia afecta predominantemente a personas del sur y suroeste de Asia y Medio Oriente.

La nueva medicina, Casgevy, funciona enfocándose en el gene problemático en la médula ósea del paciente para que el cuerpo pueda hacer que funcione adecuadamente la hemoglobina.

Primero, los pacientes reciben quimioterapia antes de que los médicos tomen las células de la médula ósea del paciente y utilicen la técnica de edición en un laboratorio para arreglar el gen.

Luego, las células son introducidas de nuevo al paciente para un tratamiento permanente. 

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