Andrew Pollack / New York Times News Service
2015-07-02
Nueva York— Un nuevo medicamento para personas que padecen el tipo genético más común de fibrosis quística obtuvo la aprobación de la Administración de Alimentos y Medicinas (FDA) el jueves.
El medicamento, Orkambi, es el segundo tratamiento para la fibrosis quística que es introducido al mercado por Vertex Pharmaceuticals, una compañía de biotecnología de Boston. Se espera que la nueva medicina le sea consistentemente redituable a la compañía, ya que ha perdido varios miles de millones de dólares desde su fundación hace 26 años.
Ambos medicamentos de Vertex son los primeros que intentan contraatacar el subyacente defecto que ocasiona la enfermedad, a diferencia de intentar tratar únicamente los síntomas de la misma.
Alrededor de 30 mil estadounidenses padecen de esta enfermedad, la cual se caracteriza por la acumulación de un moco pegajoso en los pulmones, causando frecuentes infecciones y un deterioro gradual de la función pulmonar. La muerte a causa de problemas respiratorios por lo recular ocurre entre personas de alrededor de 20, 30 o 40 años de edad.
El primer medicamento de Vertex para la fibrosis quística, Kalydeco, fue aprobado en 2012, pero sólo aplica para unos 2 mil estadounidenses con fibrosis quística, aquéllos con particulares mutaciones genéticas. Las ventas de Kalydeco alcanzaron los 464 millones de dólares en 2014, conformando la mayor parte de los ingresos de Vertex.
Por el contrario, Orkambi puede ser utilizado para casi la mitad de los pacientes con fibrosis quística, aquéllos que tienen dos copias de la mutación más común, conocida como F508del. Sin embargo, la aprobación inicial es sólo para pacientes de 12 años en adelante, abarcando a unas 8 mil 500 personas.
Los analistas esperan que las ventas anuales de Orkambi eventualmente excedan los 3 mil millones de dólares. Orkambi es una combinación de ivacaftor, el ingrediente activo de Kalydeco, y un segundo medicamento llamado lumacaftor.
La aprobación ya era de esperarse debido a que un comité de asesores externos a la FDA rindió su apoyo al medicamento en mayo en una votación de 12 a 1. Sin embargo, el personal de la dependencia le había dado al producto una reseña un tanto tibia, diciendo que su efectividad en mejorar el funcionamiento pulmonar era mínima.
Vertex no anunció de inmediato el precio de Orkambi. Kalydeco le cuesta a cada paciente más de 300 mil dólares al año, un precio que ha sido muy criticado por doctores que tratan la fibrosis quística.